香港六合彩70开奖结果
联系我们:400-060-9693

全球首款RNAi疗法Onpattro获批

您在这里:首页 > 用药资讯 > 神经系统疾病 >

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)是一种严重而致命的罕见神经性疾病,发生于26~80岁,患者会四肢乏力、肌肉萎缩,后期甚至会瘫痪,伴随内分泌异常以及皮肤变化,预期寿命只有2~15年。以往,该病治疗方法主要是?#36136;酢?#25918;疗、化疗。

?#30186;们埃?#32654;国FDA批准首款用于治疗由hATTR引起的多发性周围神经疾病的疗法--Onpattro(patisiran)上市。

这是FDA批准的首款siRNA药物。Onpattro是一种靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)的siRNA疗法,能发挥RNAi对基因的“沉默”效果,通过?#31181;?#29305;定mRNA的表达,有效阻止变异甲状腺素运载蛋白的生成,清除组织里的淀粉样蛋白沉积,?#25351;?#32452;织功能。这一创新性疗法,无疑为此类赴美就医的患者提供了一种新的治疗选择。

Onpattro的获批,是基于III期临床研究APOLLO的数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性研究,在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展,旨在评估patisiran的有效性和安全性。该研究共入组了225例伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者,涵盖了39个基因型。研究中,患者以2:1的比例随机分配至patisiran(0.3mg/kg,每3周静脉输注一次)和安慰剂治疗。

研究结果显示,Onpattro取得了极佳的治疗效果,达到了研究的主要终点和所有?#25105;?#32456;点:与安慰剂相比,Onpattro改善了多神经病、生活质量、日常生活活动能力、步?#24515;?#21147;、营养状况、自主神经症状。此外,在心肌受累的患者(占研究患者总数的56%)中开展的一项心脏亚组分析结果显示,与安慰剂相比,Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。安全性方面,Onpattro治疗组和安慰剂组不?#38469;?#20214;发生率和严重程度均相似,Onpattro治疗组周围水肿和输?#21512;?#20851;反应发生?#24335;细擼?#20294;通常是轻至中度。

目前,中美在癌症和罕见病等新药方面存在巨大的差距。对于一些新药,由于美国上市早,美国专家对新药的经验和理解相对更有优势。而这也正是许多癌症患者选择赴美就医的一大原因。国内患者在接受新疗法前,?#29615;?#20808;通过中美远程会诊,听听美国专家的意见,最好能获取其治疗方案。

本站

Go to Top
香港六合彩70开奖结果